2013/02/23
2013/02/09
El disco duro del futuro podría estar compuesto por ADN
2013/02/03
2011/11/26
Trasplantado con éxito el primer órgano creado con células madre
El primer paso del proceso fue tomar medidas -con métodos de imagen no invasivos en los que participó
Después de ese tiempo, se operó al paciente. Se le extirpó la masa tumoral, y se reemplazó la parte de la tráquea eliminada por la que había crecido sobre el molde. Cinco meses después, Beyene "hace una vida normal", afirma Macchiarini.
El tratamiento es una de las primeras demostraciones de uso práctico de células madre, y, sobre todo, la primera en la que se origina una parte grande de un órgano. Hasta ahora, estas terapias se han ensayado sobre todo para ayudar a la regeneración de hueso y músculo (desde infartos a necrosis óseas), pero no se había conseguido utilizarla para crear fuera del cuerpo del paciente algo que luego se le iba a implantar.
Ello tiene la ventaja -y por eso hay tanto interés en estas células- de que el órgano así fabricado es genéticamente idéntico al receptor, lo que evita el mayor problema de los trasplantes: el rechazo. Además, se puede hacer a medida, que es otro de los inconvenientes en los trasplantes habituales, donde además de buscar órganos compatibles tienen que ser del tamaño adecuado para el receptor. Esto es muy importante en el caso de niños. Precisamente, el equipo médico está trabajando para probar la técnica en un bebé, y en nuevos moldes que faciliten la formación de los órganos.
2011/07/02
"Editar" el genoma para curar la hemofília
Una nueva forma de corregir defectos en el ADN que causan enfermedades ha permitido a un grupo de investigadores curar la hemofilia en ratones. La técnica, que consiste en cortar primero la parte dañada del gen y en copiar después la secuencia 'sana', ha logrado por primera vez revertir una alteración genética en un animal vivo.
Se trata de una 'victoria' importante de la terapia génica, llamada a solucionar muchos problemas pero que aún se encuentra en estadios preliminares. "Hemos establecido la prueba de concepto de que podemos editar el genoma 'in vivo' para causar resultados clínicos estables y significativos", ha explicado la responsable del estudio Katherine High, del Hospital Infantil de Filadelfia (EEUU).
En su experimento, crearon ratones con hemofilia B, en la cual la falta de producción del factor IX compromete la coagulación de la sangre. Esta enfermedad se produce por un defecto en el gen que codifica para este factor IX, llamado F9. En teoría, sustituir la copia dañada de este gen por una normal solucionaría el problema, pero esta estrategia, que se ha logrado con éxito en el laboratorio, presenta algunas dificultades cuando se trata de animales vivos.
En especial, existe el riesgo de que al introducir genes en el ADN de las células, estos se inserten en el lugar equivocado provocando mutaciones en la secuencia genética que pueden causar enfermedades.
High y sus colegas podrían haber dado con una solución a estos problemas. En primer lugar, diseñaron unas enzimas (llamadas nucleasas con dedos de zinc) para que cortaran de forma específica los genes dañados y no otros. Después, utilizaron dos virus que actuaron de vectores para introducir estas enzimas y, también, copias 'sanas' de F9.
Tras varias inyecciones, los vectores diseñados para ir hasta el hígado, donde se sintetizan los factores de coagulación, habían cumplido su misión. Los ratones empezaron a producir el factor IX y alcanzaron una velocidad de coagulación similar a la normal. Ocho meses después del experimento, la mejoría seguía ahí, tal y como explican los autores en las páginas de 'Nature'.
"Necesitamos realizar más estudios para traducir estos hallazgos en tratamientos seguros y efectivos para la hemofilia y otras enfermedades monogénicas [causadas por la alteración de un solo gen], pero ésta es una estrategia prometedora para la terapia génica", ha destacado High. "La traslación de conocimientos desde los ratones hasta los humanos ha sido un proceso largo, de casi dos décadas, pero ahora estamos viendo algunos resultados positivos con varias enfermedades, desde alteraciones de la retina hasta la hemofilia".

